وافقت هيئة الغذاء والدواء السعودية على طلب شركة «Gritgen Therapeutics» بتعيين المستحضر المتقدم «GS1168 Injection» دواءً يتيمًا لعلاج مرض بيلة الفينيل كيتون «Phenylketonuria – PKU»، في خطوة تستهدف دعم تطوير العلاجات المبتكرة للأمراض النادرة وتعزيز فرص وصولها إلى المرضى في المملكة.
ويُعد مرض بيلة الفينيل كيتون اضطرابًا وراثيًا نادرًا في عمليات التمثيل الغذائي، ينتج عن نقص أو انعدام نشاط إنزيم الفينيل ألانين هيدروكسيلايز «PAH»، بسبب طفرات في الجين المسؤول عن إنتاج الإنزيم.
ويؤدي هذا الخلل إلى عجز الجسم عن تكسير الحمض الأميني «الفينيل ألانين»، الموجود في البروتينات، ما يتسبب في تراكمه في الدم والجهاز العصبي المركزي.
وأوضحت الهيئة أن التأخر في تشخيص المرض وبدء التدخل العلاجي قد يؤدي إلى مضاعفات صحية خطيرة، تشمل الإعاقة الذهنية، ونوبات الصرع، والاضطرابات السلوكية، إلى جانب صغر الرأس المكتسب ونقص التصبغ في الجلد والشعر.
وقد تظهر لدى المرضى أيضًا رائحة مميزة في النفس أو الجلد أو البول، نتيجة ارتفاع مستويات الفينيل ألانين في الجسم.
وأكدت الهيئة أن قرار تعيين المستحضر ضمن مسار الأدوية اليتيمة لا يعني تسجيله أو الموافقة النهائية على تداوله، وإنما يسمح للشركة بالتقدم بطلب التسجيل وفق الشروط والآليات التنظيمية المقررة لهذا المسار.
ومن المقرر أن تعلن الهيئة لاحقًا قرارها بشأن تسجيل المستحضر من عدمه، بعد استكمال تقييم ملفه ودراسة بيانات الجودة والفعالية والمأمونية الخاصة به.
وتمنح صفة «الدواء اليتيم» للمستحضرات المخصصة لعلاج الأمراض أو الحالات النادرة التي يقل معدل انتشارها عن خمسة أشخاص لكل عشرة آلاف فرد في المملكة العربية السعودية.
ويوفر تعيين المستحضر دواءً يتيمًا عددًا من المزايا التنظيمية للشركات المطورة، تشمل عقد اجتماعات علمية مسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، ومنح الأولوية في إجراءات التقييم والتسجيل، إلى جانب تقديم الاستشارات العلمية المتخصصة والدعم المرتبط بالجوانب التسعيرية.
