أعلنت شركة «مادريجال فارماسيوتيكالز» توقيع اتفاقية ترخيص مع «أروهيد فارماسيوتيكالز» للحصول على الحقوق العالمية لعقار قائم على تقنية الـsiRNA لعلاج مرض التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH)، في صفقة تصل قيمتها إلى مليار دولار.
وبموجب الاتفاق، ستتولى «مادريجال» مسؤوليات تطوير وتصنيع وتسويق العلاج «ARO-PNPLA3»، مقابل دفعة مقدمة بقيمة 25 مليون دولار، إضافة إلى ما يصل إلى 975 مليون دولار كمدفوعات مرتبطة بالمراحل التطويرية والتنظيمية والمبيعات، إلى جانب حقوق ملكية على الإيرادات المستقبلية في حال اعتماد الدواء.
ويعتمد العلاج الجديد على تقنية التداخل الحمضي النووي الصغير (siRNA)، والتي تستهدف الجين «PNPLA3» المرتبط بتطور مرض الكبد الدهني والتليف الكبدي، حيث تعمل التقنية على إسكات الجينات المسببة للمرض داخل خلايا الكبد.
وأوضحت «مادريجال» أن نحو ثلث المرضى المصابين بمراحل متوسطة ومتقدمة من التليف الكبدي المرتبط بـMASH يحملون نسختين من الطفرة الجينية المستهدفة، والتي ترتبط كذلك بارتفاع معدلات الإصابة بأمراض الكبد لدى بعض الفئات السكانية، خاصة من أصول لاتينية.
وكان العلاج قد أظهر نتائج إيجابية خلال دراسة المرحلة الأولى، حيث نجح في خفض الدهون الكبدية بنسبة وصلت إلى 46% لدى المرضى الحاملين للطفرات الجينية المستهدفة، مع استمرار التأثير العلاجي لمدة وصلت إلى 24 أسبوعاً.
وتعد «مادريجال» من أبرز الشركات الرائدة حالياً في سوق علاجات MASH، بعد حصول عقارها «Rezdiffra» على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA في مارس 2024 كأول علاج معتمد للمرض، محققاً مبيعات عالمية قاربت 960 مليون دولار خلال 2025.
وأكدت الشركة أنها تخطط لدراسة إمكانية الجمع بين العلاج الجيني الجديد وعقار «Rezdiffra»، بهدف تعزيز التأثيرات العلاجية عبر استهداف مسببات المرض على المستوى الجيني، مشيرة إلى أنها ستبدأ مناقشات مع FDA بشأن تصميم دراسة سريرية للمرحلة الثانية تعتمد على الدمج بين العلاجين.
وقال ديفيد سورجيل، المدير الطبي لـ«مادريجال»، إن الصفقة تدعم استراتيجية الشركة البحثية القائمة على تطوير علاجات تستهدف آليات مرضية مثبتة، ويمكن أن تكمل التأثيرات العلاجية الواسعة لعقار «Rezdiffra»، خاصة لدى المرضى ذوي الاحتياجات العلاجية الخاصة.
وتعد هذه الصفقة ثاني استثمار ضخم لـ«مادريجال» في مجال تقنيات الـsiRNA خلال عام 2026، بعدما أبرمت في فبراير الماضي اتفاقية بقيمة 4.4 مليار دولار مع شركة «Suzhou Ribo Life Science» الصينية لتطوير علاجات مماثلة.
