قالت شركة روكيت الأمريكية للأدوية، إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، رفضت الموافقة على علاجها الجيني لعلاج اضطراب نادر وخطير يصيب الأطفال ويتسبب في خلل في عمل الجهاز المناعي، مما أدى إلى انخفاض أسهمها بأكثر من 12% في التعاملات المبكرة.
سعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، من خلال ما يسمى بخطاب الرد الكامل، إلى الحصول على معلومات إضافية محدودة تتعلق بعمليات معينة للعلاج الجيني، المسمى «Kresladi»، لاستكمال مراجعتها.
كانت الشركة تسعى للحصول على أول موافقة من الوكالة لاستخدام العلاج لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص التصاق الكريات البيض الشديد من النوع الأول (LAD-I)، وهو اضطراب تقدر شركة روكيت أنه يؤثر على ما يقرب من 800 إلى 1000 فرد في الولايات المتحدة وأوروبا.
في هؤلاء المرضى، لا تستطيع خلايا الدم البيضاء الالتصاق بشكل صحيح بجدران الأوعية الدموية في موقع الإصابة بسبب طفرة في جين «ITGB2» المشفر للبروتين. وهذا يمكن أن يؤدي إلى نقص حاد في جهاز المناعة والالتهابات المتكررة.
وقالت الشركة التي يقع مقرها في نيوجيرسي إنها التقت مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة المعلومات المطلوبة للحصول على موافقة سريعة.
استند طلب الموافقة على تسويق الدواء الذي تقدمت به الشركة إلى بيانات من تجربة أجريت في مرحلتها المبكرة والمتوسطة، حيث نجا جميع المرضى التسعة لمدة 12 شهرًا على الأقل بعد الحقن.
وفي فبراير، مددت إدارة الغذاء والدواء الجدول الزمني لاتخاذ القرار بشأن الموافقة على مراجعة البيانات المماثلة المتعلقة بعمليات معينة للعلاج الجيني.
العلاج الوحيد المتاح حاليا لهذه الحالة هو نوع من زراعة نخاع العظم، والذي غالبا ما لا يكون متاحا بسهولة وينطوي على مخاطر كبيرة.
