أبرمت شركتا «Sanofi» الفرنسية لصناعة الأدوية و«Fulcrum Therapeutics» الأمريكية لتطوير الأدوية الحيوية، اتفاقية تعاون وترخيص لتطوير وتسويق جزيء صغير عن طريق الفم يتم دراسته لعلاج الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD).
يتم حاليًا فحص عقار «لوسمابيمود»، وهو مثبط انتقائي لبروتين كيناز منشط «p38α/β» ميتوجين والذي تم منحه مؤخرًا تصنيف المسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كعلاج تحويلي محتمل لـ«الحثل العضلي»
يعد «الحثل العضلي» حاليًا أحد أكثر أشكال ضمور العضلات شيوعًا، والذي يُقدر أنه يؤثر على حوالي 30.000 شخص في الولايات المتحدة، وهو مرض نادر وتقدمي ومنهك يتميز بتسلل الدهون إلى العضلات الهيكلية، مما قد يؤدي إلى ضمور العضلات.
أظهرت نتائج المرحلة الثانية من تجربة «ReDUX4» أن عقار «لوسمابيمود»، أظهر تباطؤًا في تطور المرض وتحسين الوظيفة في مرض «الحثل العضلي» ويجري حاليًا تقييمه في دراسة المرحلة الثالثة، «REACH»، لدى الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة.
وبموجب شروط الاتفاقية، ستحصل «سانوفي» على الحقوق الحصرية لتسويق عقار «لوسمابيمود» تجاريًا خارج الولايات المتحدة، بينما تحتفظ «فولكروم» بحقوق التسويق الأمريكية الكاملة.
في المقابل، ستتلقى «فولكرم ثيرابيوتيكس» دفعة مقدمة قدرها 80 مليون دولار أمريكي وستكون مؤهلة لتلقي ما يصل إلى 975 مليون دولار أمريكي إضافية في مراحل تنظيمية وقائمة على المبيعات محددة، بالإضافة إلى العملات المتصاعدة المتدرجة على صافي المبيعات السنوية لـ «لوسمابيمود»، خارج الولايات المتحدة.
بالإضافة إلى ذلك، ستتقاسم الشركتان بالتساوي تكاليف التطوير العالمية المستقبلية.
وقالت بوركو إيريلماز، الرئيس العالمي للأمراض النادرة في شركة سانوفي: «توفر هذه الشراكة فرصة مثيرة… لتقديم أول علاج معتمد لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي».
وتابعت: «لقد أظهر عقار «لوسمابيمود»، فوائد سريرية ذات مغزى تؤكد إمكانية تعديل المرض والفرصة لمعالجة الحاجة العالية غير الملباة لدواء آمن وفعال يبطئ تطور المرض».
وقال أليكس سابير، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة «فولكرم ثيرابيوتيكس»: «نحن متحمسون لإمكانية توفير أول علاج معتمد لمرضى الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي ونتطلع إلى العمل مع شركة سانوفي لتقديم عقار «لوسمابيمود»، للمرضى على مستوى العالم».
