وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم الجمعة على علاج جيني لشركة فايزر لاضطراب النزيف الوراثي النادر، مما يجعله أول علاج جيني على الإطلاق للشركة يفوز بالترخيص في الولايات المتحدة.

وأعطت الوكالة الضوء الأخضر للدواء، الذي سيتم تسويقه باسم «بيكفيز» ، للبالغين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة والذين يستوفون متطلبات معينة.

وقال متحدث باسم شركة فايزر، إن العلاج سيكون متاحًا بوصفة طبية للمرضى المؤهلين خلال الربع الثاني من العام الجاري.

وأضاف المتحدث أن سعر الدواء باهظ حيث يصل إلى 3.5 مليون دولار، قبل التأمين والخصومات الأخرى، مما يجعله أحد أغلى الأدوية في الولايات المتحدة.

ويعيش أكثر من 7000 شخص في الولايات المتحدة مع هذه الحالة المنهكة، والتي تؤثر في الغالب على الرجال.

تنجم هذه الحالة عن عدم كفاية مستويات بروتين معين يساعد الدم على تكوين جلطات لوقف النزيف وإغلاق الجروح.

وبدون هذا البروتين، المسمى العامل التاسع، فإن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B يصابون بالكدمات بسهولة وينزفون بشكل متكرر ولفترات أطول من الزمن.

«Beqvez» هو علاج لمرة واحدة مصمم لتمكين المرضى من إنتاج العامل التاسع بأنفسهم ومنع النزيف والسيطرة عليه.

وفي تجربة المرحلة الأخيرة، كان الدواء متفوقًا على العلاج القياسي الذي غالبًا ما يكون مرهقًا للهيموفيليا B، والذي يتضمن إعطاء البروتين عدة مرات في الأسبوع أو الشهر عبر الأوردة.

من جانبه قال الدكتور آدم كوكر، مدير العلاج الشامل في بنسلفانيا: “يعاني العديد من الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب من الالتزام واضطراب نمط الحياة الناتج عن الحقن المنتظمة [العامل التاسع]، بالإضافة إلى نوبات النزيف التلقائي، والتي يمكن أن تؤدي إلى تلف مؤلم في المفاصل ومشاكل في الحركة”.

وأضاف كوكر أن عقار فايزر “لديه القدرة على أن يكون تحويليا للمرضى المناسبين من خلال تقليل العبء الطبي والعلاجي على المدى الطويل”.

وتمثل الموافقة خطوة كبيرة لشركة فايزر، التي تحاول استعادة مكانتها بعد التراجع السريع لأعمالها المتعلقة بفيروس كورونا العام الماضي.

وتراهن الشركة بشكل كبير على أدوية السرطان وعلاجات مجالات الأمراض الأخرى للمساعدة في تغيير أعمالها.

تعد شركة Pfizer إحدى الشركات العديدة التي تستثمر في مجال العلاجات الجينية والخلاياية الذي يشهد نموًا سريعًا. وهي علاجات عالية التكلفة لمرة واحدة تستهدف المصدر الجيني للمريض أو الخلية لعلاج المرض أو تغيير مساره بشكل كبير.

ويتوقع بعض خبراء الصحة أن تحل العلاجات الخلوية والجينية محل العلاجات التقليدية التي تستمر مدى الحياة والتي يستخدمها الأشخاص لإدارة الأمراض المزمنة.

وحصلت شركة فايزر على حقوق إنتاج وتسويق عقار بيكفيز من شركة Spark Therapeutics في عام 2014.