أعلنت شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ،«Orchard Therapeutics»، عن تكلفة العلاج الجيني «Lenmeldy» الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، عند تكلفة شراء بالجملة تبلغ 4.25 مليون دولار.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وكانت شركة الأدوية اليابانية «كيوا كيرين» استحوذت على «أورتشيرد ثيرابيوتكس» العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
وقالت ادارة الغذاء والدواء الأمريكية، إنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم “لينميلدي” في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
